近日，华毅乐健自主研发的基因治疗产品GS1191-0445注射液获得美国食品和药物监督管理局（FDA）孤儿药（ODD）资格认定，GS1191-0445是用于治疗A型血友病（HA）的基因治疗药物。
血友病（Hemophilia）是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，HA是由F8基因突变导致遗传性凝血因子Ⅷ缺乏所致，发病人数约占全部血友病的85%。血友病以自发性出血或者小创伤后过度出血为主要表现，自出生时即可发病，伴随终身，如果得不到标准规范的治疗，致残及致死率较高。目前，预防和按需使用凝血因子替代疗法仍然是血友病的标准临床治疗，但需终生持续治疗，给患者和家庭以及社会带来沉重的经济负担。基因治疗有望成为治愈血友病的颠覆性前沿技术。
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT），目前正处于临床I期试验阶段，是国内首个获批新药临床试验的血友病A基因治疗药物。
GS1191-0445注射液的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。
苏州华毅乐健生物科技有限公司（ 以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。
公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。
