重型血友病A患者招募

尊敬的患者和患者家属：

我院目前正在开展一项名为“在重型血友病A中国受试者中评价GS1191-0445注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究”的I期临床研究，本研究的主要目的为评估单次静脉输注不同剂量的GS1191-0445在≥18岁且内源性凝血因子FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病A受试者中的安全性和耐受性。GS1191-0445是由苏州华毅乐健生物科技有限公司研发的针对血友病A的基因治疗载体。本研究由中国医学科学院血液病医院张磊教授牵头，计划招募9-12例重型血友病A受试者。本研究已经获得我院医学伦理委员会批准。

如果您满足下列条件，您可以与我们联系：

1.   男性，签署知情同意时年龄≥18岁；

2.   入组前根据临床实验室检查且病史记录诊断为重型血友病A（FVIII活性<1%）；

3.   已使用其他FVIII产品至少150个暴露日（ED）；

4.   在入组前一年持续接受预防性外源性FVIII治疗或者接受外源性FVIII按需治疗：

      a.预防治疗患者：在受试者的医疗记录中，明确受试者因频繁出血事件而接受预防治疗，且在受试者的医疗记录中，筛选前12周内曾发生过出血事件；

      b.按需治疗患者：受试者在观察期入组前12个月内接受按需治疗方案，筛选前6个月内有≥2次需要外源性FVIII治疗的出血发作（自发性或创伤性）。

5.   无FVIII制剂给药相关的过敏反应或过敏史；

6.   愿意在输注GS1191-0445前30天至输注后至少52周内避免饮酒。

研究医生会对您的病情进行进一步的检查确认。如您符合本项目研究的要求，并同意参加本研究，您将获得：

1.   研究药物GS1191-0445的治疗

2.   研究相关检查（如：体格检查、血常规、血生化、尿常规、心电图、FVIII活性、影像学检查等）；

3.   常规访视期间获得研究医生对您病情的密切监测和专业的指导意见。

如果您或您的亲人朋友符合上述条件，对本研究感兴趣并想了解更多信息，请与下列人员联系，详细咨询是否符合入组要求：

中国医学科学院血液病医院：刘医生 18848502527

华中科技大学同济医学院附属协和医院：朝医生 15927027703