近日，中国苏州，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”），一家致力于基因治疗创新药开发的生物技术公司，今日宣布其自主研发的用于治疗A型血友病的基因治疗产品GS1191-0445注射液，在华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科开展临床试验（项目号：GS1191-0445-GTHA-CN01）完成华中地区首例A型血友病基因治疗用药。
本研究是一项多中心、单臂、开放、单次给药的注册临床研究，旨在评估不同剂量单次静脉输注GS1191-0445注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅷ（FⅧ）活性＜1 IU/dL（即＜1%）的血友病A患者中的安全性和耐受性，并根据受试者的获益风险比，确定临床II/III研究的剂量。此前，华毅乐健该产品已在中国医学科学院血液病医院血栓止血中心完成注册临床I期首例受试者入组（文章链接：华毅乐健再迎重要里程碑 |血友病A基因治疗产品完成注册临床I期首例受试者入组）。
本次华中科技大学同济医学院附属协和医院入组的首例受试者属于重型血友病A患者，凝血VIII因子活性不到1%，如果不进行规范的预防出血治疗，会面临关节变形甚至残疾的可能。自2023年11月给药至数据截止时（2024年1月15日），临床表现安全性和有效性良好。静脉输注GS1191-0445注射液后，受试者的凝血VIII因子活性显著提升，治疗后第4天复查凝血VIII因子活性即达到49％，随后每周复查凝血VIII因子活性，稳定在50％以上，受试者已脱离凝血因子输注，该产品有望为更多重型血友病A患者带去希望。
血友病A基因治疗是将正常凝血因子VIII基因通过特定载体导入靶细胞，代替有缺陷的凝血因子VIII基因，从而使受试者体内能重新持续产生凝血VIII因子，达到治疗疾病的目的。未来基因疗法将让更多的血友病患者受益。华毅乐健也将继续致力于基因治疗药物开发，为更多患者带去福音。
【关于GS1191-0445注射液】
GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。GS1191-0445注射液通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的对因治疗及预防出血的效果。GS1191-0445注射液的初步临床研究数据显示了其在成年血友病A受试者中良好的安全性和有效性。本产品输注后可持续显著地提升患者内源性的FⅧ活性，显著降低出血事件的发生，且整体耐受性良好，安全性风险可控。
GS1191-0445注射液是国内首个开展血友病A临床试验的AAV基因治疗药物，从2021年开始了研究者发起临床研究（Investigator Initiated Trial，简称IIT），2023年1月，获批国内首个血友病A基因治疗新药临床试验；同年8月，完成首例患者入组；同年12月，该款药物获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）; 目前正处于临床I期试验阶段。
