2024年9月6日，在第十三届中国罕见病高峰论坛举行了第四届“金蜗牛奖”颁奖典礼，华毅乐健获评罕见病产业推动奖。“金蜗牛奖”是国内首个罕见病领域公益奖项，由蔻德罕见病中心于2021年正式设立，以“表彰中国罕见病领域杰出贡献者”为宗旨，每年颁发一次。“金蜗牛奖”自2021年启动以来，得到了来自医学专家、病友组织、医药企业、创新平台等不同领域个人和机构的积极申报。奖项评审委员会成员涵盖临床专家、政策研究者、媒体代表、企业代表及公益组织负责人。

第四届“金蜗牛奖”经过30天的严谨初审和权威专家评审，共评选出四大奖项：罕见病社群贡献奖、罕见病医学贡献奖、罕见病产业推动奖以及年度致敬人物，最终有8个团体/单位/个人脱颖而出。

华毅乐健自成立以来，深耕罕见病基因治疗领域，成功搭建了高效肝脏表达载体及病毒载体演化平台，提升了基因治疗产品的成药性与生产效能。其血友病A项目不仅是中国第一个进入研究者发起的临床实验，也是第一个获得CDE批准临床实验的产品。与之对应的基因治疗药物GS1191-0445注射液，作为国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，在临床试验中展现了良好的临床安全性与有效性，有望成为国内首个成功上市的高质量基因治疗产品。

【关于华毅乐健】

苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）创立于2019年，公司以“为中华之屹立、人民喜乐康健”为使命，以自主创新研发为核心，致力于打造成为一家立足中国、全球领先的生物科技公司，造福人类健康。

公司以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对广阔且未被满足需求的血友病A领域，进度领先，是国内首个获批IND的血友病A基因治疗产品，已初步取得了良好的安全和有效性数据。未来将基于创始人及团队多年的科学积淀延伸至神经系统疾病等领域，实现罕见病与常见病相平衡的产品管线布局，并向临床试验稳步推进。